長(zhǎng)江日?qǐng)?bào)訊（記者李昕宇 通訊員康鵬）每一款“孤兒藥”的研發(fā)上市都是對(duì)一個(gè)罕見(jiàn)病患者群體的解困。長(zhǎng)江日?qǐng)?bào)記者獲悉，光谷藥企紐福斯生物科技有限公司研發(fā)的產(chǎn)品NR082眼用注射液，是一款治療眼部罕見(jiàn)疾病的藥物，目前已進(jìn)入三期臨床試驗(yàn)階段。

　　“孤兒藥”是對(duì)于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品的稱號(hào)，其研發(fā)過(guò)程面臨著患者數(shù)量少、疾病認(rèn)知有限、上市藥物數(shù)量少、投入成本大、商業(yè)回報(bào)難達(dá)預(yù)期等挑戰(zhàn)，使許多罕見(jiàn)病面臨“全球無(wú)藥”的困境。目前，我國(guó)正通過(guò)財(cái)稅政策支持、優(yōu)先審評(píng)審批、延長(zhǎng)專利保護(hù)期等多種舉措推進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。

　　企業(yè)相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，NR082眼用注射液旨在治療ND4介導(dǎo)的萊伯氏遺傳性視神經(jīng)病變。該疾病是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發(fā)于14～21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明，迄今尚無(wú)有效治療方法。

　　經(jīng)過(guò)10余年研究探索，紐福斯團(tuán)隊(duì)成功研發(fā)的NR082眼用注射液，以病毒作為載體，將正確的基因遞送至受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，從而提高甚至恢復(fù)患者的視力。

　　目前，該藥物在中國(guó)已經(jīng)完成一期、二期臨床試驗(yàn)，正在開(kāi)展三期。同時(shí)，該藥物已被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局授予“孤兒藥”稱號(hào)，正在進(jìn)行一期、二期臨床試驗(yàn)的準(zhǔn)備工作，是首個(gè)獲得中美兩國(guó)許可的中國(guó)基因治療新藥。

　　據(jù)了解，三期臨床試驗(yàn)為治療作用確證階段，其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊(cè)申請(qǐng)的審查提供充分的依據(jù)。

　　作為光谷本土成長(zhǎng)的醫(yī)藥研發(fā)公司，紐福斯生物科技有限公司已成為國(guó)內(nèi)眼科基因治療頭部企業(yè)。從兩間辦公室起步，成立6年來(lái)，該公司先后4輪融資，獲評(píng)“麻省理工科技評(píng)論50強(qiáng)”“中國(guó)潛在獨(dú)角獸企業(yè)”等。

　　光谷是全國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)高新區(qū)。目前，光谷生物城已集聚3000余家研發(fā)型企業(yè)，400多個(gè)1類新藥管線在研、40多個(gè)進(jìn)入臨床。近5年每年新增1家上市公司，39家省級(jí)“金種子”企業(yè)正在上市路上。